ARK Invest - Big Ideas 2021 (15) 세포 및 유전자 치료 : 2세대

ARK Invest - Big Ideas 2021

 

 

- 목차 -

 

 

 

 

15. 세포 및 유전자 치료 : 2세대

새로운 세포 및 유전자 치료 혁신은 종양 치료의 총 시장을 20배 이상 증가시킬 수 있다. 

 

 

 

암 치료가 액체에서 고형 종양으로 전환되고 있다. 

 

일반적으로, 암 치료법은 먼저 액체 종양에 대해 테스트된다. 그러나 고형 종양은 진단된 암의 88%를 차지한다.

미국 식약청(FDA)은 10년간의 시험, 그 중 7년은 고형 종양에 대한 시험 끝에 경구 화학 요법인 Gleevec을 승인했다. 이 타임라인은 FDA가 2025년에 고형 종양에 대한 최초의 CAR-T 치료를 승인할 수 있음을 시사한다. 

인공지능(AI), 유전자 편집 및 차세대 시퀀싱(NGS)으로 인해 실패율과 출시 시간이 줄어들고 승인률이 가속화된다.

 

 

 

종양학 시험은 자가 세포 치료에서 동종 세포 치료로 전환되고 있다. 

 

동종 세포 치료는 '규격품' 혹은 기증된 세포를 포함하는 반면 , 자가 세포 치료는 환자 자신의 세포를 수정한다. 

동종 세포 치료의 위험 중 하나는 이식 대 숙주질환으로, 환자의 면역 체계가 새로 조작된 세포를 공격하게 하는 것이다. 이러한 위험에도 불구하고 동종 이계 세포는 암의 초기 단계에서 치료를 촉진하고 비용을 대폭 줄일 수 있다. 

오늘날 유전자 치료 실험 중 40%가 완료되었고 환자 모집 단계의 47%가 동종 이형이었다. ARK의 관점에서 동종 실험으로의 전환은 계속될 것이다. 

 

 

 

유전자 치료는 생체 외에서 생체 내 편집으로 전환될 수 있다. 

 

Ex vivo는 체외에서 환자의 세포를 변형한 다음 환자에게 다시 이식한다. 생체 내 유전자 치료는 환자의 체내 세포를 수정한다. ex vivo와 달리, in vivo 치료는 형질 도입 전에 편집된 세포를 확인할 수 없다. 즉, 생체 내 유전자 치료는 더 비용 효율적이고 제조 및 확장이 용이하다. 또한 간, 눈, 중추 신경계 및 근육에 더 많은 접근을 가능하게 한다. 

 

 

 

유전자 치료와 편집 실험은 2010년이후 5배 증가했다. 

 

현재까지 FDA는 오직 10개의 유전자 치료만을 승인했다. 2020년 말에 712건의 활성 유전자 치료 임상 시험이 진행 중이며 그중 238건은 2020년에 시작되었다. 일반적인 시험 실패율을 조정하면 향후 10년 동안 약 170건의 유전자 치료가 승인되고 상용화될 가능성이 높다. 

 

 

 

ARK는 동종 이계를 추정한다. 세포와 세포 면역 치료는 2,500억 달러의 수익을 창출할 수 있다.

 

TIL, TCR 및 CAR T 세포 치료를 포함한 세포 면역요법의 혁신은 시장을 거의 3배 증가시켜 현재 130억 달러의 시장에 300억 달러를 추가할 수 있다.

동종 치료는 암의 초기 단계에서 더 쉽게 적용할 수 있게 하여 잠재적으로 시장을 700억 달러까지 증가시킨다. 

세포 치료 혁신과 동종 세포의 결합은 추가로 1,500억달러를 더하고 종양 유전자 치료의 전체 시장을 약 20배 증가시켜 2,600억 달러 이상으로 증가시킬 수 있다.

생체 내 유전자 치료는 유전자 편집을 통해 시간이 지남에 따라 수천 개의 희귀 질환을 치료할 수 있다.

 

 

 

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